Evropska odobritev za edino gensko terapijo za zdravljenje spinalne mišične atrofije (SMA)

Revija Viva

sobota, 13. junij 2020 ob 12:45

Družba AveXis, ki je del družbe Novartis, je objavila, da je evropska komisija pogojno odobrila uporabo zdravila Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) za zdravljenje bolnikov s SMA z bialelno mutacijo gena SMN1 in klinično diagnozo SMA tipa 1 ali za bolnike s SMA z bialelno mutacijo gena SMN1 in z do tremi kopijami gena SMN2.

Vir

Komentarji(0) toggle